-
1دورية أكاديمية
المؤلفون: Shabir Hassan, Museer A. Lone
المصدر: Frontiers in Pharmacology, Vol 14 (2023)
مصطلحات موضوعية: rare disease (RD), genetic disease, high throughput screen (HTS), preclinical (in vivo) studies, organoids, rabies virus (RABV), Therapeutics. Pharmacology, RM1-950
وصف الملف: electronic resource
-
2دورية أكاديمية
المصدر: Frontiers in Pharmacology, Vol 14 (2023)
مصطلحات موضوعية: amyloidosis, African, patient-reported outcomes, electronic health record, diagnosis, rare disease, Therapeutics. Pharmacology, RM1-950
وصف الملف: electronic resource
-
3دورية أكاديمية
المؤلفون: Jia Liu, Yue Yu, Mingkang Zhong, Chunlai Ma, Rong Shao
المصدر: Frontiers in Pharmacology, Vol 14 (2023)
مصطلحات موضوعية: orphan drug, rare disease, accessibility, availability, affordability, China, Therapeutics. Pharmacology, RM1-950
وصف الملف: electronic resource
-
4دورية أكاديمية
المؤلفون: Qiaoqiao Han, Hengtao Fu, Xiaoyue Chu, Ruixin Wen, Miao Zhang, Tao You, Peng Fu, Jian Qin, Tao Cui
المصدر: Frontiers in Pharmacology, Vol 13 (2022)
مصطلحات موضوعية: rare disease, orphan drugs, new drug development, gene therapy, nucleic acid drugs, stem cell therapy, Therapeutics. Pharmacology, RM1-950
وصف الملف: electronic resource
-
5دورية أكاديمية
المؤلفون: Jeffrey S. Barrett, Megan Cala Pane, Timothy Knab, William Roddy, Jack Beusmans, Eric Jordie, Kanwaljit Singh, Jonathan Michael Davis, Klaus Romero, Michael Padula, Bernard Thebaud, Mark Turner
المصدر: Frontiers in Pharmacology, Vol 13 (2022)
مصطلحات موضوعية: bronchopulmonar dysplasia, neonates, disease progression, real world data (RWD), rare disease, Therapeutics. Pharmacology, RM1-950
وصف الملف: electronic resource
-
6دورية أكاديمية
المؤلفون: Alessandra Blonda, Yvonne Denier, Isabelle Huys, Pawel Kawalec, Steven Simoens
المصدر: Frontiers in Pharmacology, Vol 13 (2022)
مصطلحات موضوعية: orphan medicinal product (OMP), rare disease (RD), health technology assessment (HTA), value assessment, reimbursement, appraisal (evaluation), Therapeutics. Pharmacology, RM1-950
وصف الملف: electronic resource
-
7دورية أكاديمية
المؤلفون: Francesca Gorini, Michele Santoro, Anna Pierini, Lorena Mezzasalma, Silvia Baldacci, Elena Bargagli, Alessandra Boncristiano, Maurizia Rossana Brunetto, Paolo Cameli, Francesco Cappelli, Giancarlo Castaman, Barbara Coco, Maria Alice Donati, Renzo Guerrini, Silvia Linari, Vittoria Murro, Iacopo Olivotto, Paola Parronchi, Francesca Pochiero, Oliviero Rossi, Barbara Scappini, Andrea Sodi, Alessandro Maria Vannucchi, Alessio Coi
المصدر: Frontiers in Pharmacology, Vol 13 (2022)
مصطلحات موضوعية: orphan drug, rare disease, registry, population-based, prescription, Therapeutics. Pharmacology, RM1-950
وصف الملف: electronic resource
-
8دورية أكاديمية
المؤلفون: Tobias B. Polak, David G. J. Cucchi, Joost van Rosmalen, Carin A. Uyl-de Groot, Jonathan J. Darrow
المصدر: Frontiers in Pharmacology, Vol 13 (2022)
مصطلحات موضوعية: expanded access, compassionate use, rare disease, drug regulation, real-world data, perspective, Therapeutics. Pharmacology, RM1-950
وصف الملف: electronic resource
-
9دورية أكاديمية
المؤلفون: Xiaoyi Chen, Carole Faviez, Marc Vincent, Luis Briseño-Roa, Hassan Faour, Jean-Philippe Annereau, Stanislas Lyonnet, Mohamad Zaidan, Sophie Saunier, Nicolas Garcelon, Anita Burgun
المصدر: Frontiers in Pharmacology, Vol 13 (2022)
مصطلحات موضوعية: patient similarity, electronic health records, medical concept embedding, rare disease diagnosis, screening, ciliopathy, Therapeutics. Pharmacology, RM1-950
وصف الملف: electronic resource
-
10دورية أكاديمية
المؤلفون: Annemieke Aartsma-Rus, Marc Dooms, Yann Le Cam
المصدر: Frontiers in Pharmacology, Vol 12 (2021)
مصطلحات موضوعية: orphan medicine, orphan drug, rare disease, incentives, unmet need, OMP regulation, Therapeutics. Pharmacology, RM1-950
وصف الملف: electronic resource