عنوان ترانسليتريتد: Handlungsempfehlungen zur Gentherapie der spinalen Muskelatrophie mit Onasemnogene Abeparvovec – AVXS-101 : Konsensuspapier der deutschen Vertretung der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) und der deutschen Behandlungszentren unter Mitwirkung des Medizinisch-Wissenschaftlichen Beirates der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) e. V.

المؤلفون: Ziegler A; Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Heidelberg, Sektion Neuropädiatrie und Stoffwechselmedizin, Universitätsklinikum Heidelberg, Im Neuenheimer Feld 430, 69120, Heidelberg, Deutschland. andreas.ziegler@med.uni-heidelberg.de., Wilichowski E; Abteilung Neuropädiatrie und Sozialpädiatrie, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Universitätsmedizin Göttingen, Göttingen, Deutschland., Schara U; Abteilung für Neuropädiatrie, Zentrum für neuromuskuläre Erkrankungen des Kindes- und Jugendalters, Universitätsklinikum Essen, Universität Duisburg-Essen, Essen, Deutschland., Hahn A; Abteilung Kinderneurologie, Sozialpädiatrie und Epileptologie, Zentrum Kinderheilkunde, Justus-Liebig-Universität, Gießen, Deutschland., Müller-Felber W; Dr. v. Hauner'sche Kinderklinik, Universitätskinderklinik, Ludwig-Maximilians-Universität, München, Deutschland., Johannsen J; Neuropädiatrie, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin, Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Deutschland., von der Hagen M; Abteilung Neuropädiatrie, Medizinische Fakultät Carl Gustav Carus, Technische Universität Dresden, Dresden, Deutschland., von Moers A; Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, DRK Kliniken Berlin, Berlin, Deutschland., Stoltenburg C; Sozialpädiatrisches Zentrum, Charité - Universitätsmedizin Berlin, Berlin, Deutschland., Saffari A; Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Heidelberg, Sektion Neuropädiatrie und Stoffwechselmedizin, Universitätsklinikum Heidelberg, Im Neuenheimer Feld 430, 69120, Heidelberg, Deutschland., Walter MC; Friedrich-Baur-Institut, Neurologische Klinik und Poliklinik, Ludwig-Maximilians-Universität, München, Deutschland., Husain RA; Klinik für Neuropädiatrie, Universitätsklinikum Jena, Jena, Deutschland., Pechmann A; Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Universitätsklinikum Freiburg, Medizinische Fakultät, Albert-Ludwigs-Universität Freiburg, Freiburg, Deutschland., Köhler C; Abteilung für Neuropädiatrie mit Sozialpädiatrie, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Ruhr-Universität Bochum, Bochum, Deutschland., Horber V; Abteilung Neuropädiatrie, Entwicklungsneurologie und Sozialpädiatrie, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin, Tübingen, Deutschland., Schwartz O; Abteilung für Allgemeine Pädiatrie - Neuropädiatrie, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Universitätsklinikum Münster, Münster, Deutschland., Kirschner J; Abteilung Neuropädiatrie und Sozialpädiatrisches Zentrum, Zentrum für Kinderheilkunde, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Deutschland.

المصدر: Der Nervenarzt [Nervenarzt] 2020 Jun; Vol. 91 (6), pp. 518-529.

نوع المنشور: Journal Article; Review

بيانات الدورية: Publisher: Springer Verlag Country of Publication: Germany NLM ID: 0400773 Publication Model: Print Cited Medium: Internet ISSN: 1433-0407 (Electronic) Linking ISSN: 00282804 NLM ISO Abbreviation: Nervenarzt Subsets: MEDLINE

مواضيع طبية MeSH: Genetic Therapy* , Muscular Atrophy, Spinal*/genetics , Muscular Atrophy, Spinal*/therapy , Muscular Diseases* , Neurodegenerative Diseases*/genetics , Neurodegenerative Diseases*/therapy , Neurology*, Child ; Consensus ; Europe ; Germany ; Humans

عنوان ترانسليتريتد: Gentherapien für neuromuskuläre Erkrankungen.

المؤلفون: Saffari A; Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Sektion für Neuropädiatrie und Stoffwechselmedizin, Universitätsklinikum Heidelberg, Im Neuenheimer Feld 430, 69120, Heidelberg, Deutschland., Weiler M; Neurologische Klinik, Universitätsklinikum Heidelberg, Heidelberg, Deutschland., Hoffmann GF; Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Sektion für Neuropädiatrie und Stoffwechselmedizin, Universitätsklinikum Heidelberg, Im Neuenheimer Feld 430, 69120, Heidelberg, Deutschland., Ziegler A; Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Sektion für Neuropädiatrie und Stoffwechselmedizin, Universitätsklinikum Heidelberg, Im Neuenheimer Feld 430, 69120, Heidelberg, Deutschland. andreas.ziegler@med.uni-heidelberg.de.

المصدر: Der Nervenarzt [Nervenarzt] 2019 Aug; Vol. 90 (8), pp. 809-816.

نوع المنشور: Journal Article; Review

بيانات الدورية: Publisher: Springer Verlag Country of Publication: Germany NLM ID: 0400773 Publication Model: Print Cited Medium: Internet ISSN: 1433-0407 (Electronic) Linking ISSN: 00282804 NLM ISO Abbreviation: Nervenarzt Subsets: MEDLINE

مواضيع طبية MeSH: Genetic Therapy*/trends , Neuromuscular Diseases*/therapy, Humans