-
1دورية أكاديمية
المؤلفون: Chloe L. Christensen, Shih-Hsin Kan, Perla Andrade-Heckman, Allisandra K. Rha, Jerry F. Harb, Raymond Y. Wang
المصدر: Molecular Therapy: Nucleic Acids, Vol 35, Iss 2, Pp 102220- (2024)
مصطلحات موضوعية: MT: RNA/DNA Editing, base editing, Pompe disease, acid α-glucosidase, genome editing, lysosomal storage diseases, Therapeutics. Pharmacology, RM1-950
وصف الملف: electronic resource
-
2دورية أكاديمية
المؤلفون: Sarah C. Hurt, Moin U. Vera, Steven Q. Le, Shih-hsin Kan, Quang Bui, Patricia I. Dickson
المصدر: Molecular Genetics and Metabolism Reports, Vol 38, Iss , Pp 101036- (2024)
مصطلحات موضوعية: Lysosomal storage disease, Hurler, Scheie, Hurler-Scheie, Losartan, Alpha-L-iduronidase, Medicine (General), R5-920, Biology (General), QH301-705.5
وصف الملف: electronic resource
-
3دورية أكاديمية
المؤلفون: Jerry F. Harb, Chloe L. Christensen, Shih-Hsin Kan, Allisandra K. Rha, Perla Andrade-Heckman, Laura Pollard, Richard Steet, Jeffrey Y. Huang, Raymond Y. Wang
المصدر: Molecular Therapy: Nucleic Acids, Vol 34, Iss , Pp 102022- (2023)
مصطلحات موضوعية: MT: RNA/DNA editing, CRISPR-Cas9, Salla, free sialic acid storage disease, SLC17A5, Therapeutics. Pharmacology, RM1-950
وصف الملف: electronic resource
-
4دورية أكاديمية
المؤلفون: Shih-hsin Kan, Jeffrey Y. Huang, Jerry Harb, Allisandra Rha, Nancy D. Dalton, Chloe Christensen, Yunghang Chan, Jeremy Davis-Turak, Jonathan Neumann, Raymond Y. Wang
المصدر: Scientific Reports, Vol 12, Iss 1, Pp 1-13 (2022)
وصف الملف: electronic resource
Relation: https://doaj.org/toc/2045-2322
-
5دورية أكاديمية
المؤلفون: Yewande Pearse, Don Clarke, Shih-hsin Kan, Steven Q. Le, Valentina Sanghez, Anna Luzzi, Ivy Pham, Lina R. Nih, Jonathan D. Cooper, Patricia I. Dickson, Michelina Iacovino
المصدر: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Vol 27, Iss , Pp 452-463 (2022)
مصطلحات موضوعية: Sanfilippo type B, MPS, LSD, neural progenitor cells, cell therapy, Genetics, QH426-470, Cytology, QH573-671
وصف الملف: electronic resource
-
6دورية أكاديمية
المؤلفون: Chloe Christensen, Perla Heckman, Allisandra Rha, Shih-Hsin Kan, Jerry Harb, Raymond Wang
المصدر: Stem Cell Research, Vol 69, Iss , Pp 103117- (2023)
مصطلحات موضوعية: Pompe disease, Lysosomal storage disorder, Induced pluripotent stem cells, Sendai virus, Biology (General), QH301-705.5
وصف الملف: electronic resource
-
7دورية أكاديمية
المؤلفون: Don Clarke, Yewande Pearse, Shih-hsin Kan, Steven Q. Le, Valentina Sanghez, Jonathan D. Cooper, Patricia I. Dickson, Michelina Iacovino
المصدر: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Vol 10, Iss , Pp 113-127 (2018)
وصف الملف: electronic resource
-
8دورية أكاديمية
المؤلفون: Steven Q. Le, Shih-hsin Kan, Don Clarke, Valentina Sanghez, Martin Egeland, Kristen N. Vondrak, Terence M. Doherty, Moin U. Vera, Michelina Iacovino, Jonathan D. Cooper, Mark S. Sands, Patricia I. Dickson
المصدر: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Vol 8, Iss C, Pp 42-51 (2018)
مصطلحات موضوعية: lysosomal disease, alpha-l-iduronidase, Hurler, Scheie, glycosaminoglycan, Genetics, QH426-470, Cytology, QH573-671
وصف الملف: electronic resource
-
9دورية أكاديمية
المؤلفون: Daniel C Mendez, Alexander E Stover, Anthony D Rangel, David J Brick, Hubert E Nethercott, Marissa A Torres, Omar Khalid, Andrew MS Wong, Jonathan D Cooper, James V Jester, Edwin S Monuki, Cian McGuire, Steven Q Le, Shih-hsin Kan, Patricia I Dickson, Philip H Schwartz
المصدر: Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Vol 2, Iss , Pp - (2015)
وصف الملف: electronic resource
-
10
المؤلفون: Shih-hsin Kan, Matthew J. Jansen, Jonathan D. Cooper, Keigo Takahashi, Patricia I. Dickson, Steven Q. Le
المصدر: Molecular Genetics and Metabolism. 134:323-329
مصطلحات موضوعية: Male, Pathology, medicine.medical_specialty, Endocrinology, Diabetes and Metabolism, Mucopolysaccharidosis, Thalamus, Hippocampus, Neuropathology, Striatum, Biology, Hippocampal formation, Biochemistry, Mice, Mucopolysaccharidosis III, Endocrinology, Genetics, medicine, Animals, Gliosis, Molecular Biology, Brain, Lysosome-Associated Membrane Glycoproteins, Mitochondrial Proton-Translocating ATPases, medicine.disease, Female, Microglia, Primary motor cortex, Immunostaining