Cas9-AAV6 gene correction of beta-globin in autologous HSCs improves sickle cell disease erythropoiesis in mice

التفاصيل البيبلوغرافية
العنوان:	Cas9-AAV6 gene correction of beta-globin in autologous HSCs improves sickle cell disease erythropoiesis in mice
المؤلفون:	Adam C. Wilkinson, Daniel P. Dever, Ron Baik, Joab Camarena, Ian Hsu, Carsten T. Charlesworth, Chika Morita, Hiromitsu Nakauchi, Matthew H. Porteus
المصدر:	Nature Communications, Vol 12, Iss 1, Pp 1-9 (2021)
بيانات النشر:	Nature Portfolio, 2021.
سنة النشر:	2021
المجموعة:	LCC:Science
مصطلحات موضوعية:	Science
الوصف:	CRISPR mediated gene correction of sickle cell disease (SCD) in patient-derived hematopoietic stem cells is a promising avenue for therapy. Here the authors use a humanized SCD mouse model to study gene editing in the context of autologous transplantation.
نوع الوثيقة:	article
وصف الملف:	electronic resource
اللغة:	English
تدمد:	2041-1723
Relation:	https://doaj.org/toc/2041-1723
DOI:	10.1038/s41467-021-20909-x
URL الوصول:	https://doaj.org/article/33cf7e3f25534b81a1ff9bc124c467e5
رقم الأكسشن:	edsdoj.33cf7e3f25534b81a1ff9bc124c467e5
قاعدة البيانات:	Directory of Open Access Journals

الوصف
تدمد:	20411723
DOI:	10.1038/s41467-021-20909-x